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【干货】细胞与基因治疗全解析

发布时间:2024-04-25
细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,专注于遗传性或获得性疾病的根本原因,旨在治疗、预防或可能治愈疾病。

过去30多年来, CGT领域抵住一个又一个时间节点的考验逐步蜕变。从1990年代首项相关临床试验启动,到2000年代因出现严重不良反应,整个领域遇冷,之后在人才、资本和政策的多重利好下,CGT重焕新生。数十款包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等在内的创新产品涌现,带动了产业链上下游发展。

 

CGT定义及原理

 



 

01  细胞治疗

细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞(系)的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。

 


 

 

02 基因治疗

 

将外源正常基因导入到靶细胞内,校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法,目的基因或与宿主细胞染色体整合,或不整合位于染色体外,但能在细胞中得到表达,起到治疗疾病的目的。
根据治疗途径,基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内;体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。

 

CGT发展历程与趋势

 


我国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究,至2005年有两款针对实体瘤的CGT产品,但是之后几年热度消散,直到2010年后细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年,魏则西事件一度导致一些细胞免疫管线研发进展滞后,然而随着相关技术指导与监管体系的完善,CGT发展迅速,大量CGT产品进入临床试验,生物技术公司争相布局CGT产业,复星凯特的阿基仑赛注射液于2021年6月获得NMPA批准,成为中国首款上市的CAR-T产品。2022年传奇生物的CAR-T产品西达基奥仑赛获FDA批准上市。

 

 

 

CGT市场现状


据艾昆纬结合近年来基因和细胞疗法发展现状和趋势做的总结报告中指出,截至2023年底,全球共获批上市76款基因和细胞疗法的药物。在过去3年中,有20款疗法获批上市,其中,CAR-T疗法和其它基于细胞的癌症免疫疗法在过去10年中进展迅速,截至2023年底全球已有12款疗法获批;另外还有19款基因疗法在全球范围内获批,主要用于遗传病的治疗。

下图主要统计了在美国、日本、欧盟和中国获批上市的41款CGT产品,其中有24款属于细胞疗法,17款为基因疗法。

 

目前,全球已有900多家公司专注于CGT疗法的研究,同时有1000多项临床试验正在进行中。预计从2025年开始,每年可能有多达10到20种新的先进疗法获得批准。此外,欧洲在CGT领域的临床试验中占据了重要位置,占比达到33%。全球生物制药公司以及众多风险投资初创公司正迅速投资这一充满潜力的领域。

自2018年以来,全球在细胞、基因和基因修饰疗法等先进疗法上的投资已达到约130亿美元。而在2019年,与CGT相关的并购交易总额更是超过了1560亿美元。

然而,与任何创新和颠覆性技术一样,CGT开发人员也面临着诸多挑战。在产品生命周期的关键阶段,如患者可及性、供应链管理、产品制造、满足日益复杂的监管要求以及探索新的商业模式等方面,都需要克服重重困难。尽管如此,随着技术的不断进步和市场的持续扩大,我们有理由相信,细胞和基因治疗将在未来为更多患者带来福音。
 


 

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